“Na passada sexta-feira, 28 de junho de 2024, a AB Science anunciou que o CHMP- Comité de Medicamentos de Uso Humano (Committee for Medicinal Products for Human Use), se pronunciou negativamente, em linha com a votação de tendência, emitiu um parecer negativo sobre o pedido de autorização condicional de comercialização de Masitinibe no tratamento da ELA.
Destacamos alguns pontos do comunicado (que poderá consultar na integra no link disponível com acesso à Comunicado Oficial, no final desta notícia)
No comunicado realizado, a AB Science, indica que pretende solicitar uma reapreciação do pedido com base:
1) na necessidade urgente de os doentes terem acesso precoce a um tratamento promissor.
2) na oportunidade de ver o dossier reexaminado por novos revisores e por um Conselho Consultivo Científico.
Segundo o comunicado, os fundamentos para solicitar uma reapreciação do dossier por parte da Farmacêutica poderão basear-se nos seguintes elementos:
- Segurança aceitável do Masitinib consideração fundamental no contexto de uma autorização de introdução no mercado de uso condiciona;
- Objeção relativa aos desvios das Boas Práticas Clínicas: de acordo com a orientação da EMA (EMA/868942/2011), foram realizadas análises de impacto de todos os desvios do protocolo que não puderam ser corrigidos e não mostraram impacto, resolvendo problemas de Boas Práticas Clínicas de acordo com a diretriz.
- Objeção relativa quanto a quaisquer questões metodológicas apresentadas, relativas à transição entre a fase 2 e a fase 3 dos estudos, e à exclusão de participantes com um ritmo de progressão rápida;
- Objeção relativa ao tratamento de dados em falta na análise primária;
- Objeção sobre os dados relativos à análise de subgrupo. No subgrupo definido como pacientes que a priori de perderem totalmente uma competência funcional (após correção de bias relacionado com a aplicação do ALSFRS-R: escala funcional usada na ELA, no momento comparativo inicial do estudo). Que representou 86% da população em estudo e apresentou resultados convincentes, incluindo um benefício na sobrevida aos 12 meses. Esta análise, segundo a AB Science respeita a aplicação das orientações da EMA – Agência Europeia de Medicamentos (EMA/CHMP/539146/2013), aplicável ao estudo e análise estatística post hoc e estudo de fase III (tipo Single Pivotal Study).
A AB Science alerta, contudo, que reconhece a dificuldade deste processo. E que mesmo após esta reapreciação, poderá não ocorrer a emissão de um parecer positivo de autorização de introdução no mercado de um medicamento de uso condicional na ELA.
A APELA, e várias associações congéneres europeias, continuam atentas, e procurarão manter a comunidade informada com o desenrolar deste processo. Fonte: AB Science SA, 28 junho de 2024: AB Science provides an update on the application for conditional marketing authorisation of masitinib in ALS – AB Science (ab-science.com)”