No seguimento do lançamento da petição que visa disponibilizar o medicamento NurOwn para o tratamento da ELA, a APELA partilha a sua posição com base não só nas informações recolhidas através do Conselho Científico da Associação, na pessoa do Professor Doutor Mamede de Carvalho, mas também tendo em consideração as informações cedidas por parte do Professor Bruno Sepodes, Vice-Presidente do Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) da Agência Europeia do Medicamento (EMA).
O NurOwn, tratamento que está a ser desenvolvido pela empresa farmacêutica BrainStorm Cell Therapeutics, já tem designação órfã, o que significa que há um incentivo para o desenvolvimento desta terapia. Contudo, só quando as empresas submetem um pedido de Autorização de Introdução no Mercado (AIM) é que um produto que recebeu a designação órfã pode vir a ser aprovado como medicamento órfão. Por este motivo, todos os produtos listados como tendo designação órfã para a ELA, não são ainda medicamentos órfãos. Muito deles podem, aliás, nunca chegar a ser um medicamento. A estes produtos investigacionais os doentes apenas poderão ter acesso através de programas especiais de acesso, que serão sempre controlados pela própria empresa e é às empresas que cabe a última palavra.
Podem consultar os 29 produtos que, neste momento, têm a designação de órfãos, aqui.
Os doentes podem ter acesso a estes produtos através de programas de uso compassivo[1], geridos ao nível do Estado-Membro em que há uma negociação com a empresa para facilitar este acesso.
Há ainda o acesso precoce, designado “named-patient basis[2]”, em que o médico contacta diretamente com as empresas. Esta modalidade é, geralmente, desaconselhada uma vez que, preferencialmente e tendo em conta a natureza rara da patologia, estes doentes devem ser encorajados a participarem em ensaios clínicos.
As informações apresentadas nos parágrafos supra e a ausência de resultados conclusivos no que diz respeito à segurança e eficácia deste medicamento, suportam a posição da APELA no momento de não apoiar, nesta fase, o avanço da petição acima mencionada.
Mantemo-nos atentos aos avanços desta terapia e apoiaremos a autorização para que seja introduzida no mercado assim que a sua aprovação pela Agência Europeia do Medicamento comprove a sua segurança e eficácia.
Em baixo partilhamos ainda informações adicionais para que possam compreender melhor esta realidade e de que forma são aprovados os medicamentos:
Em relação ao processo de aprovação centralizado de medicamentos para a ELA e não só, há uma boa explicação aqui:
e especialmente aqui:
Valerá ainda a pena consultar estes vídeos em português e inglês:
Como são aprovados os medicamentos: https://www.youtube.com/watch?v=FHpq6GZzzMc
Laboratory to patient journey: https://www.youtube.com/watch?v=568SI1W-ekE
Sobre o NurOwn
O NurOwn é uma terapia celular desenvolvida pela empresa farmacêutica BrainStorm Cell Therapeutics, que utiliza células-tronco mesenquimais (CTMs) de pacientes (CTMs autólogas), capazes de gerar vários tipos de células. Essas CTMs são então convertidas em um tipo de célula - designado MSC-NTFs - que produz fatores neurotróficos (moléculas que promovem o crescimento e a sobrevivência do tecido nervoso). As células convertidas são então devolvidas através de um transplante aos pacientes, através de uma injeção no músculo ou no canal espinhal, para promover o crescimento e a sobrevivência do tecido nervoso.
Os objetivos principais do estudo responsável por avaliar a segurança e eficácia do NurOwn serão medidos usando o score da escala de classificação funcional ALS (ALSFRS-R; um score de habilidades como deglutição, fala, escrita, caminhada, etc.) e comparados ao grupo placebo. Um objetivo secundário é avaliar como os biomarcadores, como fatores neurotróficos secretados por células, fatores inflamatórios e citocinas , mudam no sangue e no líquido cefalorraquidiano (o líquido ao redor do cérebro e da medula espinhal) após o tratamento com NurOwn.
De acordo com o CEO da BrainStorm, "até ao momento, uma percentagem significativa dos 200 pacientes inscritos recebeu três tratamentos, sendo espectável que todos os participantes concluam as visitas e avaliações planeadas do estudo até outubro de 2020".
Este estudo está a ser realizado na Universidade da Califórnia, Irvine; no Centro Médico Cedars-Sinai; no Centro Médico do Pacífico da Califórnia; no Hospital Geral de Massachusetts; no a Faculdade de Medicina da Universidade de Massachusetts; e a Clínica Mayo.
A BrainStorm acredita que, se bem-sucedidos, os resultados dos testes serão usados para apoiar uma solicitação da FDA para aprovação do NurOwn para o tratamento da ELA.
O uso de células MSC-NTF autólogas para tratar potencialmente a ELA recebeu o status de medicamento órfão pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA e pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA).
Ralph Kern, diretor de operações e diretor médico do BrainStorm, mostra-se otimista confessando que a equipa está satisfeita por ter "inscrito completamente o estudo clínico randomizado controlado por placebo na Fase 3 na ELA" e espera ser possível "relatar resultados de primeira linha antes do final do próximo ano". Esse marco clínico será, acrescenta, "um ponto de inflexão essencial no desenvolvimento do NurOwn".
Este estudo é apoiado financeiramente por uma concessão, pelo Instituto de Medicina Regenerativa da Califórnia (CIRM), entre outros tipos de investimento.
[1] O uso compassivo é uma opção de tratamento que permite o uso de um medicamento não autorizado. Sob condições estritas, os produtos em desenvolvimento podem ser disponibilizados a grupos de pacientes diagnosticados com uma doença sem terapias satisfatórias autorizadas e que não podem entrar em ensaios clínicos. Os programas de uso compassivo são coordenados e implementados pelos Estados-Membros, que estabelecem suas próprias regras e procedimentos.
Esses programas são implementados apenas quando se espera que o medicamento ajude pacientes com doenças potencialmente fatais, duradouras ou gravemente debilitantes, que não podem ser tratadas satisfatoriamente com nenhum medicamento atualmente autorizado.
O medicamento deve ser submetido a ensaios clínicos ou ter entrado no processo de solicitação de Autorização de Introdução no Mercado (AIM) e, embora geralmente sejam realizados estudos iniciais, as diretrizes de dosagem e o seu perfil de segurança podem não estar totalmente estabelecidos.
[2] O “named patient basis” é um procedimento através do qual os médicos podem obter medicamentos antes da AIM e diretamente a partir das empresas farmacêuticas que os desenvolvem. Isso é feito individualmente sob a responsabilidade direta do médico e a Agência não precisa de ser informada.
Habitualmente, os medicamentos que ainda não foram autorizados são disponibilizados pela primeira vez através de ensaios clínicos. Antes de receberem programas de uso compassivo, os pacientes devem ser sempre considerados para inclusão nos ensaios.